中国科学家首次尝试用基因编辑技术治疗艾滋病
更新时间: Sep 08, 2020  作者:刘兴都棋牌  来源:

经基因工程修饰的细胞在中国的一名艾滋病病毒阳性男性患者体内持续存活了19个月,但数量不足以达到降低病毒载量的效果。

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兴都棋牌经基因工程修饰的细胞在中国的一名艾滋病病毒阳性男性患者体内持续存活了19个月,但数量不足以达到降低病毒载量的效果。

研究人员首次尝试使用CRISPR基因编辑技术治疗艾滋病病毒(HIV)感染患者。

  艾滋病病毒通过攻击免疫细胞破坏机体抵抗力。图片

兴都棋牌中国科学家对人类干细胞进行基因编辑,使其天然能够抵御HIV并将其移植到一名罹患血液系统肿瘤的HIV感染者身上。经基因编辑的细胞在患者体内持续存活了一年多且未引起明显副作用,但细胞数量较少,不足以降低血液中HIV的病毒载量。

兴都棋牌这是在使用基因编辑技术治疗人类疾病道路上迈出的重要一步,加州大学伯克利分校的生物学家Fyodor Urnov说,因为这项研究,我们知道了这些经编辑的细胞可以在患者体内存活,而且是长时间存活。

该研究[1]于9月11日发表在《新英格兰医学杂志》上。论文主要作者、北京大学生物学家邓宏魁教授表示,这项研究的灵感来自于十多年前一则骨髓移植似乎治愈了HIV感染的病例报道。

突变带来的希望

2007年,Timothy Ray Brown,最初被称为柏林病人,因为白血病接受了骨髓移植。但骨髓供体非常特殊,他携带了特别版本的CCR5基因,对HIV具有免疫力。

通常情况下,CCR5基因编码的是白细胞上的一种受体,HIV病毒主要通过该受体进入细胞。如果个体携带两个CCR5突变拷贝,这种受体会发生弯曲并阻止某些HIV病毒株进入细胞。但这种抗HIV基因特别罕见:仅在1%的欧洲血统人口中有发现,在其他种族群体中几乎不存在。

医生们希望通过骨髓移植,用对HIV有抵抗力的免疫细胞取代Brown原有的免疫细胞——他们也确实成功了。已经快过去13年了,Brown的血液中未再检测到HIV病毒存在的迹象,白血病则处于持续缓解期。今年3月,研究人员报道第二名患者在英国接受了类似的手术,并被治愈[2](点击查看该报道:干细胞疗法再度成功清除HIV病毒,但说被治愈为时尚早)。

邓教授希望通过CRISPR基因编辑技术对来自正常供体的血液干细胞进行基因编辑,使其具备HIV抵抗性,进而让这种潜在的治愈方法更具可推广性。他和他的同事们在一名27岁的中国男性身上对这种方法进行了测试,该男子携带HIV且罹患白血病,需进行骨髓移植手术。他们从供体内提取骨髓干细胞,并利用CRISPR-Cas9技术将其转化为CCR5突变体。

起初,研究人员无法通过CRISPR敲除干细胞中的CCR5。我当时想,哇,这些细胞还真顽固。邓教授说。最终,研究团队成功对17.8%的供体干细胞进行了基因编辑。

(责任编辑:兴都棋牌)

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